FDA onaylı dünyanın en pahalı ilacı multimilyon dolarlık fiyat etiketine sahip – Ulusal

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), kan pıhtılaşma bozukluğu için tek seferlik bir tedaviyle övünen Hemgenix adlı bir ilaç olan ülkedeki hemofili B için ilk gen tedavisini Salı günü onayladı.

Bunu yaparken, ajans piyasaya şimdiye kadarki en pahalı ilacı koydu.

Doz başına 3,5 milyon ABD Doları olan Hemgenix, dünyanın en pahalı ilacıancak ilaç üreticisi CSL Behring, çığır açan ilacın, hastaların daha az tedaviye ihtiyaç duyması nedeniyle sonuçta sağlık bakım maliyetlerini azaltacağını söylüyor.

Şirket, “Bu fiyat noktasının genel sağlık sistemi için önemli maliyet tasarrufları sağlayacağından ve hemofili B’nin ekonomik yükünü önemli ölçüde azaltacağından eminiz” dedi. Reuters.

Hemofili, bir kişinin kanamayı önleme yeteneğini tehlikeye atar ve hastaların kanın pıhtılaşmasını teşvik eden bir protein olan Faktör IX’un sık ve pahalı IV damlalarını almasını gerektirir. Küçük kesikler veya morluklar yaşamı tehdit edebilir ve tedavi edilmezse beyin dahil olmak üzere eklemlere ve iç organlara sızan kanamalara neden olabilir. Hemofili öncelikle erkekleri etkiler ve bir gen mutasyonundan kaynaklanır.

FDA’ya göre hemofili B, hastalığın daha az yaygın olan şeklidir ve hastalığı olanların yaklaşık yüzde 15’ini oluşturur. Yaklaşık 40.000 kişiden biri bundan etkilenir.

ABD’deki çoğu ilaç gibi, yeni tedavinin maliyetinin çoğu – özel planlar ve hükümet programları dahil – hastalar tarafından değil sigortacılar tarafından ödenecek.

Bu aralar moda

Bu aralar moda

FDA, Hemgenix’i iki küçük araştırmaya dayanarak onayladığını söyledi. Bir tanesi, bir yıl boyunca kanama problemlerinde yüzde 54’lük bir düşüş ve hastaların Faktör IX düzeylerinin arttığını gösterdi. Bloomberg, Hemgenix’in hastaların yüzde 94’ünü hastalığı kontrol altına almak için zaman alıcı ve maliyetli transfüzyonlardan kurtardığının gösterildiğini bildirdi.

Hemgenix, pıhtılaşma proteini için bir geni karaciğere ileterek çalışır ve burada hasta bunu kendisi üretebilir.

Onlarca yıllık araştırmaların ardından gen terapileri, insanların genetik koduna gömülü mutasyonları değiştirebilen veya düzeltebilen ilaçlarla kanserlerin ve nadir görülen kalıtsal hastalıkların tedavisini yeniden şekillendirmeye başladı. Hemgenix, ABD’de hemofili için bu tür ilk tedavidir ve diğer birkaç ilaç üreticisi, bozukluğun daha yaygın biçimi olan hemofili A için gen terapileri üzerinde çalışmaktadır.

FDA’dan Dr. Peter Marks, “Bugünkü onay, hemofili B’li hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor ve yenilikçi tedavilerin geliştirilmesinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor” dedi.

Ajans, tedavinin ne kadar sürdüğünü belirtmedi. Ancak CSL Behring, hastaların – kanamanın azalması ve pıhtılaşmanın artması açısından – yıllarca fayda sağlaması gerektiğini söyledi.

Bu yılın başlarında, Avrupalı ​​düzenleyiciler hemofili A için benzer bir gen tedavisini onayladılar. İlaç üreticisi BioMarin’in bu ilacı, hala inceleniyor FDA’da.

FDA’nın zaten ABD’de onaylanmış iki gen terapisi var, ilaç üreticisi Bluebird Bio’dan Zynteglo ve Skysona. Reuters, Zynteglo’nun 2,8 milyon dolar olarak fiyatlandırıldığını ve Skysona’nın 3 milyon dolar fiyat etiketi taşıdığını bildirdi.

Onayları, yatırımcıların yüksek fiyatlar konusundaki endişeleriyle karşılandı. Biyoteknoloji şirketinin hisseleri, ilk tedavinin Ağustos ayında onaylanmasından bu yana yüzde sekiz arttı.

— Associated Press’ten alınan dosyalarla

&Corus Entertainment Inc.’in bir bölümü olan 2022 Global News’i kopyalayın.